희귀의약품 지정에 관한 규정

식품의약품안전청 고시 제1998- 23호(1998. 4.16, 제정)

식품의약품안전청 고시 제2006- 54호(2006.11.29, 개정)

식품의약품안전청 고시 제2006- 61호(2006.12.20, 개정)

식품의약품안전청 고시 제2007-  5호(2007.02.01, 개정)

식품의약품안전청 고시 제2007-  8호(2007.02.15, 개정)

식품의약품안전청 고시 제2007- 21호(2007.04.09, 개정)

식품의약품안전청 고시 제2007- 79호(2007.12.07, 개정)

식품의약품안전청 고시 제2008-  1호(2008.01.07, 개정)

식품의약품안전청 고시 제2008- 67호(2008.10.17, 개정)

식품의약품안전청 고시 제2008- 86호(2008.12.31, 개정)

식품의약품안전청 고시 제2009-  9호(2009.03.17, 개정)

식품의약품안전청 고시 제2009- 49호(2009.07.07, 개정)

식품의약품안전청 고시 제2009-162호(2009.10.23, 개정)

제1조(목적) 이 고시는 「약사법」 제31조, 제42조 및 같은 법 시행규칙 제12조제10호, 제24조제1항, 제28조에 따라 희귀의약품의 지정기준과 지정절차 등을 정함으로써 그 관리에 적정을 기함을 목적으로 한다.

제2조(지정기준) 희귀의약품의 지정기준은 다음 각호의 1과 같다.

1. 국내 환자수(유병인구)가 20,000명 이하이며 적절한 치료방법과 대체의약품이 개발되지 아니한 질환에 사용되는 의약품으로서 원칙적으로 동일제제의 연간 총 수입실적이 150만불(미화) 이하이거나 연간 국내 총 생산실적이 15억원 이하인 것.

2. 제1호의 규정에 불구하고 현 의약품 수급체계에 비추어 제한적으로 공급되는 경우 환자의 치료에 큰 지장을 초래할 우려가 있다고 식품의약품안전청장(이하 “청장”이라 한다)이 인정하는 의약품

제3조(지정신청) 희귀의약품으로 지정 받고자 하는 의약품의 제조업자 또는 수입자는 별지 제1호 서식의 희귀의약품 지정신청서에 다음 각호의 서류를 첨부하여 청장에게 제출하여야 한다. 다만, 외국에서 희귀의약품으로 지정되었다는 근거자료 또는 희귀질환에 사용될 수 있다는 국내․외의 명확한 입증자료 등이 있는 경우에는 제2호의 서류를 생략할 수 있다.

1. 제2조 각호의 1에 해당함을 증명하는 자료

2. 대한의사협회장, 대한치과의사협회장, 대한병원협회장, 한국희귀의약품센터소장 또는 해당질환 관련 대한의학회 소속 학회장의 희귀의약품 지정 추천서(별지 제2호서식) 1부

제4조(지정) ① 청장은 제3조의 규정에 따라 제출된 희귀의약품 지정신청에 대하여 제2조의 규정에 의한 기준에 적합하다고 인정되는 경우 이를 『별표』와 같이 희귀의약품으로 지정․고시한다.

② 청장은 희귀의약품을 지정함에 있어 중앙약사심의위원회등 관련기관의 의견을 들을 수 있다.

③ 희귀의약품은 성분(원칙적으로 일반명)별로 대상질환과 함께 지정(필요시 제형․함량 등 병기)한다.

제5조(지정의 갱신) ① 희귀의약품으로 지정된 의약품의 제조업자 또는 수입자는 년간 생산실적 또는 수입실적을 다음해 2월 28까지 각각 한국제약협회장 또는 한국의약품수출입협회장에게 보고하여야 하고 한국제약협회장 또는 한국의약품수출입협회장은 이를 취합하여 3월 15일까지 청장에게 보고하여야 한다.

② 청장은 제1항의 규정에 의하여 보고된 생산 또는 수입실적자료를 토대로 1년마다 제2조 및 제4조 규정에 의한 지정절차에 따라 일괄 검토하여 이를 통합(갱신) 지정․고시한다.

③ 제2항의 규정에 의한 희귀의약품의 통합(갱신)지정시 제1항의 규정에 따른 보고자료가 제출되지 아니하거나 제2조의 규정에 의한 기준에 적합하지 아니한 경우에는 갱신 대상에서 제외(희귀의약품 지정 해제)한다.

제6조(재검토기한) 「훈령․예규 등의 발령 및 관리에 관한 규정」(대통령훈령 제248호)에 따라 이 고시 발령후의 법령이나 현실여건의 변화 등을 검토하여 이 고시의 폐지, 개정 등의 조치를 하여야 하는 기한은 2012년 7월 7일까지로 한다.

부칙

제1조(시행일) 이 고시는 고시한 날부터 시행한다.

[별지 제1호 서식]

희 귀 의 약 품 지 정 신 청 서
신청인		제조(영업)소의 명칭
		성 명
		제조(영업)소의 소재지
제 제 명 (주성분명, 함량 및 제형)
대 상 질 환
제 품 명
제 조 원
첨부서류						첨부여부 (○,×)
1. 희귀의약품에 해당함을 입증하는 서류(동 규정 제3조제1호)
2. 희귀의약품 지정추천서(동 규정 제3조제2호)
3. 희귀의약품 지정추천서 대체 자료(동 규정 제3조 단서)
“희귀의약품지정에관한규정” 제3조의 규정에 의하여 희귀의약품으로 지정받고자 이 신청서를 제출합니다.
년 월 일
			신 청 인 담 당 자 전화번호		(서명 또는 인)
	식품의약품안전청장 귀하

[별지 제2호 서식]

희 귀 의 약 품 지 정 추 천 서
제 제 명 (주성분명, 함량 및 제형)
대 상 질 환
제조(영업)소의 명칭
성 명
제조(영업)소의 소재지
제 품 명					제 조 원
위 의약품이 “희귀의약품지정에관한규정”에서 정한 바에 따라 희귀의약품으로 지정할 필요가 있다고 판단되었기 이를 추천합니다.
				년 월 일
			추 천 인			(서명 또는 인)
식품의약품안전청장 귀하
붙 임 : 1. 추천경위 및 사유 2. 대체의약품 또는 대체치료법에 대한 의약학적 견해 및 그 근거 3. 대상질환에 대한 통계자료(인구대비 발생비율등) 및 그 근거 4. 기타 참고의견

[별표]

희 귀 의 약 품 지 정

연번	성분(일반명)	대상질환
1	프로티렐린	갑상선 및 뇌하수체의 기능검사
2	Tetanus / Diphtheria / Streptococcus / Tuberculin / Proteus / Candida / Trichophyton Ag	피부표면에 나타나는 감응도(피부반점)의 크기 및 넓이에 따라 파상풍, 디프테리아, 연쇄상구균, 결핵균, 프로테우스균, 백선균 및 칸디다균의 면역성을 평가하고 감수성 있는 균의 양성 및 음성을 감별하여 균의 감염 및 이에 상응하는 증상의 진단을 알수 있다.
3	디팔미토일포스파티딜콜린	신생아호흡곤란증후군의 치료 및 예방 - 신생아의 호흡곤란증후군 치료 - 호흡곤란증후군의 발생위험이 있는 체중 1350그람이하의 신생아에 대한 예방 - 폐미성숙의 징후가 있는 체중 1350그람이상의 신생아에 대한 예방
4	활성화된 혈액응고 제9인자 복합체	출혈 또는 수술예정인 혈액응고 제8인자 억제인자 보유 혈우병환자에 사용
5	Anti-D(Rho) 면역글로불린	모체/혈액수용자와 태아 또는 신생아/혈액공여자의 혈액형이 각각 다음과 같거나 태아 또는 신생아의 Rh인자가 확인되지 않는 경우 또는 확인할 수 없는 경우 모체/혈액수용자의 D(Rho)항원에 대한 감작의 예방 모체/혈액수용자 혈액 또는 신생아/혈액공여자 D(Rho)음성 D(Rho)양성 D(Rho)음성 Do양성 Do양성 D(Rho)양성
6	압식시맙	경피적 관동맥 혈관확장술 시술중에 고위험군의 환자들의 허혈성 심합병증을 예방하기 위하여 헤파린과 아스피린에 보조적으로 쓰임
7	인체흉선세포로 면역시킨 레빗트의 항흉선면역글로부린	신장, 심장이식 및 재생불량성 빈혈치료 및 골수이식치료시 면역거부억제제
8	호스안티휴먼림포싸이트면역글로부린	신장, 심장이식 및 재생불량성 빈혈치료 및 골수치료시 면역거부억제제
9	정제 OKT3 단일클론항체(농축)	신장이식시 급성동종이식 거부증
10	Microfibrillar Collagen Hemostat 1g	수술시 지혈
11	Microfibrillar Collagen Hydrochloride 70×35×1mm	수술시 지혈
12	암사크린	성인 급성골수성백혈병과 급성임파구성백혈병의 유도 및 유지요법에 사용한다. 안트라사이클린계 항암제 등과 같은 통상적인 요법으로 효과가 없을 때 다른 화학요법제와 병용 또는 단독으로 사용할 때 유효하다.
13	우베니맥스	성인 급성비임파성백혈병에 대한 완전 관해도입후의 유지강화, 화학요법제와의 병용에 의한 생존기간 연장
14	건조흉선 400mg에 해당하는 치무스로부터 얻은 펩타이드	1차, 2차 백혈구 감소증 치료, 골수독성제치료에 기인한 백혈구 감소증 예방, 항체생성결핍증, 각종감염의 면역자극제, 방사선치료후의 면역기능회복
15	신선한 흉선 1.2그람에 해당하는 동결건조된 흉선 200mg	1차, 2차 백혈구 감소증 치료, 골수독성제치료에 기인한 백혈구 감소증 예방, 항체생성결핍증, 각종감염의 면역자극제, 방사선치료후의 면역기능회복
16	엘-아스파라기나제	급만성 백혈병, 악성 임파종
17	클라드리빈	활동성 모상세포백혈병의 치료
18	비스쿰알붐(아종:말리, 프락시니) 추출엑스	종양의 치료, 종양수술후 재발의 예방, 전암증 병소 조혈기관의 악성질환, 골수기능의 자극
19	비스쿰알붐(아종:아비에티스, 쿠에르쿠스) 추출엑스	종양의 치료, 종양수술후 재발의 예방, 전암증 병소 조혈기관의 악성질환, 골수기능의 자극
20	클로드론산디나트륨사수화물	1) 고형암(유방암, 전립선암, 갑상선암등)의 골전이나 혈액학적 신생물(다발성골수종)에 의한 골연화 2) 과도한 골전이로 인한 고칼슘혈증, 골전이가 없는 악성종야에 의한 골파괴로 인한 고칼슘혈증
21	테니포사이드	일반화된 악성임파종(3, 4단계), 호지킨스씨 질환, 세망세포육종, 임파육종, 뇌암(뇌종양), 교아세포종, 성상세포종, 상외세포종, 방광암(특히, 유두종형)
22	시조피란	자궁경부암에 대한 방사선요법의 직접효과의 증강
23	디다노신	다른 항 레트로바이러스 제제와 병용하여 HIV-1 감염환자의 치료
24	잘시타빈	임상적 또는 면역학적 악화가 확인된 진행 HIV 감염(CD4 세포수≤300개/mm3) 성인환자
25	리토나비어	임상학적 또는 면역학적으로 질환의 진행이 확인되어 치료가 필요한 HIV 감염환자 치료를 위한 단독요법 또는 뉴클레오시드 유도체와의 병용요법
26	알러젠 추출물	알레르기성 천식, 다년성 코카다르, 고초열, 알레르기성 피부염 및 알레르기성 질환 치료제
27	알러젠 추출물 (유럽집먼지진드기 : Dermatophagoides Pteronyswsinus / 아메리카집먼지진드기 : Dermatophagoides Farine)	알레르기성 천식, 다년성 코카다르, 고초열, 알레르기성 피부염 및 알레르기성 질환 치료제
28	알러젠 추출물(바이알당 알러젠 종류, 농도 틀림)	알레르기성 천식, 알레르기성 비염등 알레르기질환의 치료(원인치료)
29	알러젠 추출물(바이알당 알러젠 종류, 농도 틀림)	알레르기성 천식, 알레르기성 비염등 알레르기질환의 치료
30	알러젠 추출물	알레르기성 천식, 다년성 코카다르, 고초열, 알레르기성 피부염 및 알레르기성 질환의 원인적 치료를 위한 피부반응 검사제
31	알러젠 추출물	알레르기 원인물질을 이용 피부반응 검사후 구체적 감작 항원 진단
32	알러젠 추출물	알레르기성 접촉성피부질환의 알러젠 확인
33	알러젠추출물	알레르기성 천식, 알레르기성 비염등 알레르기성 질환의 알레르겐의 확인
34	초산란레오타이드	1) 수술 및/또는 방사선치료 등으로 성장호르몬 분비가 정상화되지 못한 말단비대증 치료 2) 카르시노이드 종양과 관련하여 일어나는 조홍 및 설사와 같은 임상증상의 치료 3) 갑상선 항진증이 나타나는 갑상선자극호르몬(TSH)분비 뇌하수체 선종의 치료 : 수술 및/또는 방사선 치료를 위한 전처리 또는 보조치료제로서 병용, 또는 수술 및 방사선 치료가 부적합한 경우
35	이미글루세라제	다음의 적응증 중 한가지 이상의 증상을 나타내는 타입Ⅰ고셔병으로 확실한 진단을 받은 환자의 장기적 효소 치환요법으로 사용한다. - 철결핍 이외의 원인으로 인한 빈혈 - 혈소판 감소 - 비타민 D결핍 이외의 원인으로 인한 골질환 - 간비대증 또는 비장비대증
36	집먼지진드기 정제추출물	IgE 매개 알러젠에 대한 특이면역요법-집먼지진드기에 의한 알레르기성 비염, 결막염, 천식의 치료
37	인산플루다라빈	1) 골수보유가 충분한 환자로서 B-cell 만성임파구성백혈병의 1차적인 치료나 2차적 치료법 일차적인 치료법으로 사용시에는 다음과 같은 경우에 한함 - 진전된 질병, 즉 Rai stage Ⅲ/Ⅳ(Binet stage C)환자, Rai stage Ⅰ/Ⅱ(Binet stage A/B)환자의 경우에는 ①골수부전의 악화 ②체중감소, 극도의 피곤함, 야간 발한이나 발열 등과 같은 증상을 나타내는 환자 ③거대 또는 진행성 간비종대 또는 림프절증 환자 ④2개월 동안 말초 혈액 림프구가 50%이상 증가하거나 12개월 이내에 말초혈액림프구가 2배로 증가되는 환자 2) 다른 전통적인 치료법에 실피한 저등급비호치킨림프종(Lg-NHL)의 이차적인 치료법
38	카무스틴 이식정	외과적 절제를 해야하는 재발성 다형성 교모세포중 환자에서 수술시 보조제로 사용
39	무수네비라핀, 반수네비라핀	HIV 감염 치료제
40	혈액응고인자 Ⅶa (유전자재조합)	혈액응고인자(FⅧ 또는 FⅨ)에 대한 항체를 가진 혈우병 환자에 사용
41	다클리주맙	신장이식후 거부반응 예방
42	알데스류킨 (재조합인터류킨-2)	성인(18세 이상)의 전이성 신장세포암 단, 아래의 3가지 예후인자를 동시에 전부 가진 환자는 제외한다. ∙환자의 상태가 ECOG(Eastern Cooperative Oncology Group) 1 또는 그 이상인 경우 ∙전이된 부위(폐전이, 골전이, 기타 부위로의 전이로 분류함)가 1군데보다 많은 경우 ∙종양의 최초 진단일과 프로류킨 치료 시작일자 사이의 기간이 24개월 미만인 경우
43	Oprelvekin(Interleukin-11)	- 심한 혈소판 감소증의 위험이 높은 비골수성 암환자에 있어서 골수억제성 화학요법에 따른 심한 혈소판 감소증의 예방 및 혈소판 수혈의 대체 - 고용량 항암화학요법후 혈소판 감소증의 예방
44	넬피나비어메실레이트	항레트로바이러스 치료를 요하는 인체면역결핍바이러스 감염의 치료
45	재조합인간상피세포성장인자(외용제)	당뇨병성 궤양(예측 효능․효과)
46	스타부딘	다른 항레트로바이러스 제제와 병용하여 HIV-1 감염환자의 치료
47	펜토산폴리설페이트나트륨	간질성 방광염
48	사람 싸이토메갈로바이러스 면역글로불린	골수 및 장기이식 전후 사람 싸이토메갈로 바이러스(HCMV) 감염증의 예방
49	에노시타빈	급성백혈병(만성백혈병의 급성전환을 포함)
50	에데트산칼슘디소디움	납중독
51	초산소마토렐린	뇌하수체 기능검사
52	초산코르티코렐린	뇌하수체 기능검사
53	Cyanide Antidote Package(아질산나트륨 주사/ 치오황산나트륨주사/아질산아밀 흡입제)	시아나이드 및 청산의 중독시 사용
54	Tetragydrobiopterin	Atypical hyperphenylalaninemia
55	레피루딘	헤파린 관련 혈소판감소증(Heparin-associated thrombocytopenia(HAT))
56	사퀴나비르	항바이러스 요법이 요구되는 성인의 HIV 감염치료
57	베카플라민	당뇨병성 궤양
58	인터페론베타-1a	다발성 경화증
59	세트로렐릭스	체외수정시술시 과배란 유도(Controlled Ovarian Stimulation)에서 미성숙한 난자의 배란방지
60	퀴누프리스틴/달포프리스틴	Vancomycin-resistant Enterococcus faecium에 의한 감염증
61	초산데스모프레신	경증의 A형 혈우병과 제1형 폰빌레브란트 질환 환자의 출혈조절 및 출혈 예방
62	헤 민	급성 포르필린증 발작의 회복 및 통증, 고혈압, 빈맥, 비정상적인 정신상태, 경증에서 진행성의 신경학적 징후의 조절
63	IgM 고함유 사람면역글로불린	면역기능저하 환자의 중증세균감염증에 항생제와 병용투여, 저 면역글로불린증 환자에서 면역글로불린 대체요법
64	헤마토포르피린유도체	수술 등의 다른 근본적인 치료가 불가능하고, 내시경 등으로 병소 전체의 관찰이 가능하며 레이저 조사가 가능한 폐쇄성식도암, 폐쇄성폐암, 폐쇄성하인두암, 피부기저세포암
65	단트롤렌나트륨주	악성고열증, 악성증후군
66	5-하이드록시트립토판	BH4가 결핍된 비정형성 페닐케톤뇨증
67	아바카비어	다른 항레트로바이러스제와의 병용으로 HIV의 감염치료
68	로피나비어, 리토나비어	HIV감염치료
69	인도메타신나트륨 주	미숙아의 대동맥관 개존증
70	겜투주맵오조가마이신	고식적 화학요법제에 불응성인 재발성 CD33 양성의 급성 골수성 백혈병
71	글라티라머아세테이트	다발성 경화증
72	티로트로핀알파	1) 갑상선암의 재발 가능성 및 전이 여부 진단을 위한 갑상선글로불린테스트 또는 전신 스캐닝 시, 단시간내 갑상선자극호르몬의 적정 혈중 농도 유지를 위해 사용 2) 갑상선암 절제환자의 잔재 갑상선 조직 제거시 치료목적으로 방사성요오드와 함께 사용
73	이뮤노시아닌	경요도 절제 후 기존 치료약물로부터 실패한 경우의 방광암 재발방지
74	라스부리카제	화학요법중인 악성종양 환자에서의 고뇨산혈증
75	Anti D(Rho) 면역글로불린	중증의 특발성 혈소판 감소성 자반증(다만, 코르티코스테로이드, 정맥용 감마글로불린으로의 치료에 실패한 경우에 한함)
76	아갈시다제 베타	파브리병으로 진단받은 환자에 대한 장기간 효소 대체요법
77	슈도모나스 에이루지노사 세균 정제 세포벽단백질	중증 화상환자
78	간시클로버	후천성면역결핍증환자를 포함한 면역장해환자 및 장기이식환자의 CMV(싸이토메갈로바이러스) 감염질환의 예방 및 치료
79	팔리비주맙	1) 기관지폐이형성증(bronchopulmonary dysplasia)이 있는 유아 또는 재태기간 35주이하의 미숙아의 RSV(Respiratory Syncytial Virus)에 의한 심각한 하기도 감염의 예방 2) 혈류학적으로 중대한 선천성 심장병이 있는 만 2세 이하 소아에 대한 RSV에 의한 심각한 하기도 감염증의 예방
80	아타자나비어	다른 항 레트로바이러스제와 병용하여 HIV-1 감염치료
81	엔푸버타이드	레트로바이러스 치료에도 불구하고 HIV복제가 나타나는 HIV감염환자 치료
82	발간시클로버	1) AIDS환자의 CMV 망막염 2) 장기이식환자의 CMV 질환의 예방
83	라로니다제	뮤코다당체침착증Ⅰ(MPSⅠ)형태의 헐러(Hurler) 및 헐러-쉬에(Hurler-Scheie)환자와 중등도 이상의 증상을 가진 쉬에환자
84	사람혈액응고제8인자(폰빌레브란트 인자로서 125IU이상, 250IU이상, 500IU이상)	폰빌레브란트 질병 환자의 치료
85	페그비소만트	- 수술 과/혹은 방사선요법 과/혹은 다른 내과적 치료에 적절한 반응을 보이지 않는 환자 또는 이러한 치료가 적합하지 않은 말단비대증환자의 치료에 사용 - 치료의 목표는 혈청 IGF-I수치를 정상화시키는 것이다
86	에팔리주맙	전신요법이나 광선요법을 실시해야 하는 성인(18세 이상)의 중증 판상 건선
87	일로프로스트	- 중등도 또는 중증의 일차성 폐고혈압 - 결합조직질환이나 약물로 인한 중등도 또는 중증의 이차성 폐고혈압 - 만성적인 폐혈전색전증으로 인해 수술이 불가능한 중등도 또는 중증의 이차성 폐고혈압
88	시베레스타트나트륨수화물	전신성 염증반응 증후군에 수반하는 급성폐손상의 개선
89	[90Y]이브리투모맙튜세탄	1. 리툭시맙에 효과가 없거나 재발한 CD20+ 여포형 B 세포 비호지킨 림프종(NHL) 2. 이전에 치료받은 경험이 없는 여포형 림프종에서 관해 유도 후 공고요법
90	페닐부틸산나트륨	다음의 효소결핍을 수반하는 신생아형 또는 고암모니아성 뇌증의 병력이 있는 후발효소결핍(생후 1개월 이후 나타나는 부분효소결핍) 요소회로이상증 환자의 치료를 위한 보조요법 Carbamylphosphate synthetase (CPS), Ornithine transcarbamylase (OTC), Argininosuccinic acid synthetase (AS)
91	디아족사이드	다음 상황과 관련된 고인슐린혈증으로 인한 저혈당증의 치료 1) 성인-수술이 불가능한 췌도세포선종, 췌도세포암종 또는 췌장외악성종양 2) 유아 및 소아 - 류신 감수성, 췌도세포과형성증, 랑게르한스섬모세포증, 췌도세포선종 또는 췌도세포선종증
92	알렘투주맙	알킬화제 치료를 받은 경험이 있고, 인산플루다라빈 치료를 받은 후 6개월미만의 짧은 관해만을 보였거나 완전관해 또는 부분관해를 보이는 데 실패한 만성임파구성백혈병 환자의 치료
93	탈리도마이드	1. 표준 요법에 실패한 다발성골수종의 치료 2. 중등도-중증 나성결절홍반(ENL)의 피부 병변의 급성 치료. 탈리도마이드는 중등도-중증 신경염이 있는 ENL치료의 단일요법제로는 사용하지 않는다. 탈리도마이드는 또한 ENL재발시의 피부병변의 예방 및 억제를 위한 유지요법제로 사용한다. 3. 새로 진단된 다발성골수종환자 치료에 있어서 덱사메타손과 병용 요법 4. 65세 이상 또는 고용량 화학요법이 적절하지 않으며 이전에 치료받지 않은 다발성골수종 환자의 1차 치료로써 멜파란 및 프레드니손과 병용요법
94	염산트리엔틴	윌슨병(Wilson's disease)
95	아지시티딘	골수이형성 증후군의 치료
96	메칠아미노레불린산	1. 타 치료법이 부적절한 안면과 두피의 비과각화성, 비색소침착성 광선각화증. 2. 이환율과 관련되 잠재적 치료 또는 불량한 미용적 예후 때문에 타 치료법이 부적절한 표피형 및/또는 결절성 기저세포암 : 안면 중앙 또는 귀에 병변이 있는 경우, 심하게 일광화상을 입은 피부의 병소인 경우, 병소가 넓은 경우 또는 재발성 병소. 3. 수술로 제거하는 것이 부적절하다고 판단되는 잠재 편평세포암(Bowen's disease)
97	다사티닙	1. 이매티닙을 포함한 치료요법에 저항성이나 불내성을 나타낸 만성기, 가속기, 모구성 발증기(급성기)의 만성 골수성백혈병 성인 환자의 치료 2. 필라델피아 염색체 양성인 급성림프구성백혈병과 선행치료에 저항성이나 불내성을 가진 림프구성 만성골수성백혈병
98	오마리주맙	성인 및 청소년(12세이상) 에서의 다음과 같은 중증의 지속성 알레르기 천식 - 통년성 대기 알러젠에 대한 in vitro 반응 또는 피부 반응에 양성을 보이며, - 빈번한 주간 증상이나 야간에 깨어나는 증상이 나타날 뿐만 아니라 폐기능이 저하되어 있고(FEV1<80%) - 고용량의 흡입용 코르티코스테로이드 및 장기지속형 흡입용 베타2 작용제의 투여에도 불구하고 중증 천식 증상의 악화가 여러번 기록
99	리포좀시타라빈	림프종성 뇌수막염
100	페닐아세트산나트륨⋅안식향산나트륨	다음의 효소결핍을 수반하는 요소회로이상증(Carbamyl phosphate synthetase, Ornitine transcarbamylase, Arginosuccinic acid synthetase)
101	알글루코시다제알파	폼페병(Pompe disease)환자(acid alpha-glucosidase결핍)에게 쓰인다. 영아 발현형(infantile-onset form) 폼페병 환자에서 이약으로 치료받지 않은 과거대조군과 비교했을때, 인공호흡기를 사용하지 않은 경우의 생존율(ventilator-free survival)을 높이는 것으로 나타났다. 영아기 이후의 연령에서 발현하는 폼페병 환자에 대한 안전성과 유효성에 관하여서는 충분히 연구된 바 없다.
102	데시타빈	일차성 및 이차성 골수이형성증후군
103	구연산실데나필	이 약은 폐동맥 고혈압 환자(WHO Group Ⅰ)의 치료에 사용되어 운동 능력을 개선시킨다.
104	닐로티닙	이매티닙을 포함한 이전 치료에 내성 또는 불내약성을 보인 만성기 및 가속기의 필라델피아염색체 양성 만성 골수성 백혈병의 치료
105	갈설파제	뮤코다당증 Ⅵ(MPS Ⅵ)환자에게 쓰인다. 나글라자임은 걷기와 계단 오르기 능력을 개선시킨다.
106	이두설파제	헌터증후군(뮤코다당증 Ⅱ형, MPS Ⅱ) 환자에게 쓰인다. 엘라프라제는 헌터증후군 환자의 걷기 능력을 개선시킨다.
107	다루나비어	항 레트로바이러스제 치료경험이 있고, 다른 프로테아제 저해제의 사용에 실패한 HIV 감염 성인환자의 치료를 위한 다른 항 레트로바이러스제와 병용요법
108	5-아미노레불리닉엑시드염산염	일반 방광경으로 검진되지 못한 표재성 방광암의 광역학적 진단
109	마라비록	CCR5-tropic HIV-1에 감염된 환자의 치료
110	플루오시놀론아세토니드	안구 후방의 만성 비감염성 포도막염의 치료
111	사크로시다제	유전성 수크라제-이소말타제 결핍증
112	트라벡테딘	안트라사이클린 및 이포스파미드 치료요법에 실패했거나, 이들 약제 투여가 부적합한 진행된 연조직 육종
113	템시롤리무스	진행성 신세포암
114	라다클로린	흑색종을 제외한 수술등 기타 치료법이 부적절한 피부기저세포암의 광역학적 치료
115	펜토스타틴	모상세포백혈병
116	암브리센탄	WHO 기능분류 II, III 단계의 증상이 있는 폐동맥 고혈압 (WHO Group 1) 환자에서 운동능력개선 및 임상적 악화의 지연
117	초산아연	윌슨병
118	미글루스타트	효소대체요법에 적합하지 않은 경증-중등도의 1형 고셔병
119	덱스라족산	안트라사이클린 혈관 밖 유출의 치료
120	우르소데스옥시콜린산	근위축성측삭경화증
121	자기유래지방세포	크론병성 누공(Crohn's Fistula)
122	포토디타진	피부기저세포암
123	메톡살렌	이식편대숙주질환(Graft vs. Host Disease) 치료를 위한 포토페레시스 시스템과의 병용사용
124	레날리도마이드	1. 5q 세포유전자결손 이상으로 인한 골수 이형성증후군 환자 치료 2. 재발된 다발성골수종 환자로서 다음 환자에게 덱사메타손과 병용 투여 1) 보르테조밉(단독 또는 병용요법)과 탈리도마이드(단독 또는 병용요법) 치료에 실패한 환자 2) 말초신경염 혹은 다른 이상반응으로 인하여 보르테조밉 또는 탈리도마이드 치료를 받을 수 없는 환자
125	트레프로스티닐 소디움	폐동맥고혈압(WHO 기능분류 II, III)
126	클로파라빈	이전에 실시된 두가지 이상의 타 치료법에 반응하지 않거나 재발한 21세 이하 환자의 급성 림프구성 백혈병의 치료
127	루피나마이드	4세 이상 환자에서 레녹스-가스토증후군과 관련된 간질치료시 부가요법
128	미글루스타트	C형 니만-피크병
129	엘트롬보팍	코르티코스테로이드, 면역글로불린 또는 비장절제술에 충분한 반응을 보이지 않은 만성 면역성(특발성) 혈소판 감소성 자반증 환자에서의 저혈소판증 치료
130	플레릭사포르	림프종과 다발성골수종 환자의 자가조혈모세포이식과 조혈모세포 채집시 말초혈액으로 조혈모세포의 가동화 증진
131	디곡신면역팹	생명을 위협하는 또는 잠재적으로 생명을 위협하는 디곡신 중독 또는 과복용
132	에쿨리주맙	발작성 야간 혈색소뇨증